Дети, страдающие разрушительной болезнью спинальной мышечной атрофии, получат выгоду от нового прорыва в терапевтических разработках исследователей из Университета Шеффилда.
Исследование, опубликованное в журнале Science Translational Medicine, показало, что новая система переноса генов может обеспечить эффективное терапевтическое лечение пациентов со СМА.
СМА – разрушительное заболевание двигательных нейронов, поражающее детей. Это вызвано аномальным геном двигательного нейрона выживания (SMN), который приводит к снижению уровня белка SMN. Заболевание в настоящее время неизлечимо, и пациентам часто требуется длительная медицинская помощь, поскольку в настоящее время не существует эффективных методов лечения для облегчения состояния.
Исследовательская группа в Шеффилде под руководством профессора Мимуна Аззуза проверила, является ли новая генная заместительная терапия с помощью одной инъекции наиболее эффективным способом лечения болезни в группе мышей. Они обнаружили, что инъекция, экспрессирующая ген SMN, успешно восстановила белок SMN до нормального уровня и облегчила симптомы в модели SMA.
Новая методика позволяет разработать простую инъекцию без каких-либо рискованных и дорогостоящих хирургических вмешательств и позволила достичь наивысшего терапевтического эффекта, о котором сообщалось в данной области на сегодняшний день. Это имеет важные последствия для будущего лечения СМА.
Профессор Мимун Аззуз с факультета неврологии университета сказал: «Я очень доволен результатами нескольких лет усилий по борьбе с этой разрушительной болезнью. Эти результаты приближают нас на один шаг к успешному лечению генной терапией пациентов со СМА.»
