Выявив в спинномозговой жидкости, как характерные мутантные белки болезни Хантингтона распространяются от клетки к клетке, ученые из Калифорнийского университета в Ирвине и их коллеги создали новый метод быстрого и точного отслеживания присутствия и распространения этих повреждающих нейроны соединений – открытие, которое может ускорить разработка новых препаратов для лечения этой неизлечимой болезни.
Исследователи добавили, что межклеточный «посев» свойство этих мутантных белков, по-видимому, является важной частью прогрессирования заболевания. Их открытия также продвигают новый подход к открытию лекарств: остановка клеточного переноса посевных соединений. Результаты исследования опубликованы в разделе “Молекулярная психиатрия”.
Болезнь Хантингтона – это генетически обусловленное тяжелое нейродегенеративное заболевание, которое приводит к прогрессирующим моторным, когнитивным и психическим нарушениям и, в конечном итоге, к смерти. Не существует эффективного лечения болезни Хантингтона, которая, как и многие нейродегенеративные заболевания, характеризуется накоплением неправильно свернутых мутантных белков, которые мешают работе мозга.
В рамках своего исследования исследователи представили новый скрининговый тест, который измеряет посев мутантного белка хантингтина в спинномозговой жидкости, который можно получить с помощью простой процедуры. Этот анализ отличает субъектов с симптоматической болезнью Гентингтона – с высокой посевной активностью – от носителей гена, еще не проявляющих симптомов, – у которых более низкая посевная активность. Образцы жидкости от людей без HD не проявляют этого свойства посева.
«Для определения того, влияет ли лечение на течение нейродегенеративного заболевания, такого как болезнь Хантингтона или болезнь Альцгеймера, могут потребоваться годы клинических наблюдений,» сказал руководитель исследования д-р. Стивен Поткин, профессор психиатрии UCI & человеческое поведение. «Этот анализ, отражающий патологический процесс, может сыграть ключевую роль в более быстрой разработке эффективного лечения. Блокирование самого процесса посева от клетки к клетке может оказаться эффективной стратегией лечения.»
Оценка того, предотвращает ли лекарство посев, будет намного быстрее, чем продольная оценка симптомов, добавил со-руководитель исследования Чжицун Тан, младший научный сотрудник Института нарушений памяти и неврологических расстройств UCI (UCI MIND). Измерения посева также могут помочь в определении оптимальной дозировки нового препарата. Кроме того, измерение посевных свойств неправильно свернутых белков может оказаться полезным при разработке новых методов лечения других нейродегенеративных заболеваний, таких как болезнь Альцгеймера, БАС и болезнь Паркинсона.
UCI – ведущий центр исследований болезни Хантингтона и других связанных с ней нейродегенеративных заболеваний. Его ученые помогли определить механизмы, лежащие в основе HD, и активно работают над созданием новых методов лечения.
Ранее в этом году участник исследования Лесли Томпсон из UCI’s Sue & Центр исследования стволовых клеток Билла Гросса и UCI MIND получили грант в размере 5 миллионов долларов от Калифорнийского института регенеративной медицины для продолжения финансируемых CIRM усилий по разработке методов лечения болезни Хантингтона стволовыми клетками. В этом проекте Томпсон и ее коллеги планируют создать терапию с использованием эмбриональных стволовых клеток человека, которую можно будет оценить в клинических испытаниях.
